干细胞研究引领“再生医学”新时代 应用领域广泛

　　1.干细胞临床应用领域不断拓展

　　由于干细胞具有的高度自我更新、增殖和多向分化潜能、可植入性和具备重建能力等特征，在再生医学领域具有不可估量的医学价值和诱人的应用前景，为许多重大疾病的有效治疗提供了新的思路和工具，干细胞技术在临床医学上的应用大致有四个方向：系统重建、细胞替代治疗、组织工程和基因治疗。目前应用最成熟的是利用造血干细胞移植进行造血和免疫系统的重建，同时随着干细胞基础技术的快速发展，其它干细胞应用如间充质干细胞、心肌干细胞、iPS 细胞等细胞替代治疗的相关临床研究也在逐渐开展，在部分领域取得了突破性的进展，但目前除造血干细胞外，大部分仍处于临床研究阶段，在大规模商业化应用之前仍需通过安全性和有效性的临床试验研究。

干细胞医学应用领域

资料来源：公开资料整理

　　除了上述医学领域的应用外，干细胞还在系统生物学研究、发育生物学模型、新药开发与药效等基础研究领域、美容抗衰老等大健康领域有重大应用价值。如利用干细胞在体外培养并通过 3D 打印技术获得类器官对在进行器官发育、成熟和相关疾病的研究具有重要的应用意义。

　　2.干细胞医学研究如火如荼，抢占应用制高点

　　随着干细胞基本原理和相关技术的成熟和更新，以及监管政策的不断转暖，各国已纷纷加快干细胞的临床研究，列入国家科技的战略必争领域。据统计，全球约近 100 多个重要干细胞研究中心，美国和加拿大有 50 个先进中心，英国大约有 20 个，欧洲其他地区大约 25 个，亚太地区约 30 个中心，主要在韩国及日本。

　　在国际干细胞研究领域，美国一直保持着绝对领先的地位，美国《时代》周刊早在世纪之初称干细胞是与人类基因组计划同等高度的新世纪最具有发展和应用前景的领域，美国一直大力支持包括成体干细胞在内的干细胞研究，FDA 至今已批准数百个干细胞临床应用研究，涉及多种严重难治性疾病，包括退行性神经病变、缺血性心脏病、小儿脑部损伤、心肌梗死等。欧洲和亚洲国家也纷纷加快干细胞各个层次的研究，英国药品与保健产品监管局

　　（MHRA）已许可针对视网膜黄斑变性开展干细胞人体治疗试验；以色列Pluristem 公司最先宣布基于其人胎盘来源贴壁细胞专利技术治疗重度下肢缺血症的药物 PLX-PAD 已在德国进入临床试验，韩国政府在 2015 年干细胞研究年度经费已从 2011 年的 3300 万美元提高到 9800 万美元。日本从 2000年即启动的“千年世纪工程”，将干细胞工程作为四大重点之一，并在诱导性多能干细胞（iPS）领域处于世界领先地位，并使其在日本和其他国家为 iPS应用技术方法和思路获得专利保护。印度药品管理局早先即批准了干细胞产品的第一个临床试验，评估干细胞产品能否使心肌梗塞和重症肢体缺血患者受益。

　　根据美国国立卫生研究院管理的临床研究登记系统（Clinicaltrials.gov）数据显示，截止至 2016 年 5 月，全球登记的干细胞临床研究项目共 5496 项，主要是成体干细胞临床试验，涉及血液病、肿瘤、神经系统疾病、心脏疾病、免疫系统疾病等领域，其中美国保持绝对领先的地位，德国、法国等欧洲国家紧随其后，在亚洲，中、韩、日三国也是干细胞研究的热点地区。 各国干细胞临床试验项目统计

数据来源：Clinicaltrials.gov

　　借鉴国际干细胞研究经验，我国在干细胞的临床研究也在蓬勃发展，科技部 973 计划、国家重大科学研究计划、863 计划、国家自然科学基金重大专项基金等皆相应给予干细胞研究大力支持，2015 年国家也启动了重点研发计划“干细胞与转化医学”重点专项试点工作，5 年内拟资助力度达 27亿元人民币。国内目前还设立了三大国家级的干细胞研究中心，包括科技部国家干细胞工程技术研究中心、发改委细胞产品国家工程研究中心，以及人类胚胎干细胞国家工程研究中心（长沙），多家主流医学院校多成立了专业的干细胞与再生医学研究机构。在多项政策和产业红利下，我国在 iPS 和成体干细胞方面的基础及应用基础研究方面接近或达到国际先进水平，取得了一系列重要成果。截止至 2016 年 5 月，在美国临床试验注册平台，查询到中国干细胞临床试验 289 项，包括了间充质干细胞、造血干细胞、心肌干细胞等多项干细胞种类试验。

我国干细胞临床试验项目

数据来源：Clinicaltrials.gov