高瓴HCare峰会闭幕 八大趋势揭示全球健康产业未来

此次峰会在大健康产业吹响了产学研医融合创新的号角。国内外生命科学领域大咖和新锐,科研人员和一线医者,从理论和实践上讨论临床研究和转化、新药新技术的应用及疾病治疗趋势。新冠疫苗及治疗性抗体研发进展、新冠病毒生物标志物最新研究等最新锐的技术突破,也都在这次峰会上首次披露。回溯这场“全家福式”的大健康产业聚会,我们梳理出了以下几大医学和产业发展趋势。

一、疫苗产业最受关注

本次峰会正值新冠疫情肆虐全球之际,新冠疫苗理所当然地成为了峰会关注焦点。在峰会主论坛上,王晓东院士、张文宏教授都谈及疫苗,金句频出。高瓴联席首席投资官、合伙人易诺青介绍全球新冠疫苗研发进展,“新冠治疗性抗体及疫苗”分论坛则邀请到了北京大学生物医学前沿创新中心主任谢晓亮、康希诺生物董事长宇学峰、上海君实首席运营官冯辉、三叶草生物董事长梁果、苏州艾博董事长英博等。此次峰会上,这些国内最前沿的疫苗及抗体的研究者和企业创始人做了专业演讲和分享,充分展示了新冠疫苗研发的“中国力量”。纵观整个峰会,新冠疫苗议题所占的比重最大,演讲嘉宾企业分量最足,观众关注度最高。嘉宾横向对比全球及中国疫苗研发力量,纵向剖析疫苗研发技术路径及进展,一个个精彩话题,一场场激烈讨论,将新冠疫苗的关注推向高峰。

二、关注罕见病治疗引发患者共鸣

无论是几年前催人泪下的电影《我不是药神》中的〝格列卫〞,还是最近备受关注的“70万一针的治疗脊髓性肌萎缩症的特效药—诺西那生钠注射液”,罕见病的治疗尤其是天价治疗费用一直是民众关注的焦点。数据显示,我国罕见病患者人数将近2000万,除了诊断难之外,患者还面临着用药难、用药贵的困境。

本届峰会“孤儿药研发创新和市场准入”分论坛关注中国罕见病患者的种种困境,以及全球罕见病用药研发企业最新动态。论坛上嘉宾们呼吁发挥中国罕见病联盟平台的作用,包括推动我国罕见病政策落地,提升我国罕见病诊疗水平,做孤儿药企业的牵线人反映企业诉求,为我国孤儿药企业在药物研发方面提供病患数据参考等等。北京协和医院党委书记张抒扬教授呼吁,针对罕见病治疗,建议设立一个更大的系统平台,对罕见病患者进行多学科会诊,长期跟踪治疗的系统方案。该分论坛引发了公众的极大共鸣,论坛评论区有注册嘉宾留言:“终于在国内顶级峰会上看到讨论孤儿药的话题了”。

三、细胞疗法在中国的临床应用和商业化进程全面加速

细胞治疗是近年最具前景的研究方向之一。业界普遍认为,国内即将迎来细胞治疗产品的上市,目前正是国内细胞治疗产品商业化的前夜。国内目前已有复星凯特、药明巨诺等企业的细胞免疫治疗产品获上市申请受理,受到了极大的关注。“细胞治疗产品前沿及进展”分论坛邀请了全球顶尖的细胞免疫治疗企业Lyell及Allogene Therapeutics的创始人,“享誉国际的中国细胞治疗上市公司传奇生物联合创始人范晓虎以及临床专家周剑峰和潘静”共同交流免疫细胞治疗最前沿的技术难题和研发进展。细胞治疗领域的快速发展以及国内顶级肿瘤专家们对CAR-T疗法的认可和使用,也将极大地促进细胞疗法在中国的商业化进程。

四、基因疗法药物或降价进入中国市场

基因疗法可以实现一次性终生治疗,因此对患者和家人来说都是极大的福音。不过,由于基因治疗药物价格昂贵,所以很多拥有遗传性疾病和罕见病患者被挡在基因疗法大门外。2017年12月,首个获FDA正式批准上市的眼科基因治疗药物Luxturna定价是85万美元,随后获批的治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的基因药物Zolgensma 定价为210万美元,成为史上最昂贵的药物。

国外基因疗法药物之所以定价高昂,一方面是由于早期研发成本巨大,另一方面也是由于其药物应用方向主要针对罕见病患者,难以实现规模化量产。在“基因治疗领域的机遇及挑战”分论坛上,两家全球顶级基因疗法企业Beam Therapeutics 和RegenxBio的创始人,与国内基因疗法企业信念医药科技有限公司、博雅辑因探讨了基因疗法商业化的机遇和挑战,尤其是在市场售价、市场准入以及罕见病患者群体方面进行了很深入的探讨。未来Beam Therapeutics 和RegenxBio的产品有希望以中国相关罕见病患者能够接受的价格进入中国市场。

五、RNA疗法和mRNA疗法获批数量或成几何式增长

过去这10年,在基于RNA疗法的平台上,多款RNA干扰新药得以获批。在疫情期间,以mRNA为技术路径的新冠疫苗研发也走在了创新的前列。Moderna公司首个mRNA疫苗取得的阶段性成果,让这一疗法出现在聚光灯之下。未来不论是治疗还是预防,RNA疗法都是医学领域的一个全新的前沿阵地,具有广阔的发展空间。此外,在“RNA和mRNA疗法:从罕见病到大适应症的拓展”分论坛上,Moderna创始人预计未来10年,RNA疗法新药获批数量将会实现几何式的增长。

六、搭建应急医学研究体系迫在眉睫

此次新冠肺炎疫情发生后,科技战线积极响应号召,联合组成科研攻关组,为打赢疫情防控战提供了有力科技支撑。但此次疫情应对也暴露出短板和不足,一是疫情监测、预警和早期发现能力有待提高,二是治疗药物和疫苗研发进程仍有待加快。在“新冠病毒基础科研及应急医学研究体系搭建”分论坛上,与会专家达成共识,未来需搭建应急医学研究体系,贯通基础研究、关键技术开发、临床诊疗救治及成果落地转化,形成公共卫生应急能力建设的闭环,提升对突发公共卫生事件的应对能力。

七、心血管介入治疗国产创新提速

心血管疾病是全球和我国发病率和致死率最高的疾病之一,而随着我国人口的老龄化,国内心血管疾病的发病率还在不断提高。心血管介入作为一种不断创新的技术和治疗手段,市场需求巨大。经历了几十年临床与研发的钻研和探索,我国心血管介入领域正处于从全面学习到全面创新、从跟随并行到不断超越的历史进程。在心血管介入创新发展论坛,来自冠脉介入、结构性心脏病和心律调节的专家一致认为,产品和技术创新是我国心血管介入行业发展的源动力,临床诊疗和疾病管理体系的完善则为产品和技术创新提供了更加丰富的应用场景。未来,能够紧贴临床需求、始终坚持自主研发和不断创新的心血管介入本土企业,将会迎来更快的发展契机。

八、远程医疗获全球广泛认可

因疫情原因,在线诊疗模式的应用范围得到了极大的推广。在Mayo Clinic,远程诊疗已经被用来做患者管理服务体系,比如患者教育和肿瘤基因测序都可以通过远程诊疗的方式完成。此外,AI诊断也成为医生专家们极为感兴趣的话题,有专家甚至认为AI的应用可以提高年轻的检验科医生的水平,在能力和经验上匹配中老年主任医师水平。此外,在疫情期间,互联网医院给慢性病患者提供开处方和送药等服务,也逐渐被医生所认可,为公众所接受。当然,远程医疗对于患者的安全性仍是医生专家们考虑的第一要素。专家们提出,提供远程医疗服务的机构一定要有专业化的队伍,切实保障病人的安全;此外还要能够提供可及性的医疗健康保健服务。

除了上述几大关注热点之外,本届HCare峰会还在血液肿瘤治疗、乳腺癌治疗、临床研究创新实践、呼吸疾病防治与人群管理、医疗大数据与人工智能等医疗领域,开展了全球顶尖医疗专家之间的精彩交流,关于治疗方法创新、患者管理创新、AI诊断创新的医疗前沿应用,都在本届HCare峰会得以全面展现。